Drogues orphelines : Espérer où il y a peu ou pas d'espoir

NEW YORK, N.Y., 18 février 2004 - sur une visite à son docteur, Gary Jacob a reçu des nouvelles affligeantes - pas au sujet de se, mais un ami du docteur.

Tout en jouant avec un de ses enfants, l'ami du docteur est tombé et a cassé une nervure. C'était assez mauvais, mais au cours de l'examen à l'hôpital, le père a été frappé avec effrayer et un diagnostic totalement inattendu - il a fait connu une maladie sous le nom de myélome multiple, un cancer de sang de moelle.

Le diagnostic n'était rien moins qu'une phrase de mort.

Jacob a su de l'angoisse des patients multiples de myélome. La maladie est incurable et presque toujours mortelle, une des maladies rares qui ont peu ou pas de traitements disponibles. Ils sont connus en tant que maladies « orphelines », évitées par la plupart des drogue-fabricants parce que les populations patientes sont petites et le développement commercial d'une drogue est vu comme économiquement sans attrait.

M. Jacob se rendait compte parce que, en tant que cadre supérieur de Callisto Pharmaceuticals, Inc., une petite compagnie biopharmaceutical Manhattan-basée, il mène un effort scientifique de développer une nouvelle drogue orpheline appelée « Atiprimod » pour les patients multiples de myélome.

« La maladie du père m'a apporté la maison que ce que nous faisons est vraiment important, » dit M. Jacob. « Chacun convient que nous avons besoin de plus de drogues pour traiter le myélome multiple. Il y a les gens mourant dehors là sans vrai espoir en raison d'un manque de traitement efficace pour tous les patients. »

Dans des nombres solidement croissants, les drogues orphelines fournissent de nouvelles doses d'espoir où peu ou aucune n'a existé. Dans la décennie avant le commencement du programme orphelin fédéral de la drogue de l'administration de nourriture et de drogue, 10 drogues ont été développées par les compagnies pharmaceutiques pour les maladies orphelines. Dans les décennies puisque, la FDA indique presque 250 nouvelles drogues ont été développées et approuvées, et les centaines sont de plus dans la canalisation.

Atiprimod est l'un de ceux qui wending sa manière vers le marché. Callisto a récemment obtenu la désignation orpheline de drogue de la FDA, fournissant à la compagnie des incitations financières pour continuer le procédé coûteux de développement.

Le programme couvre des drogues pour les maladies orphelines de populations patientes au-dessous de 200.000.

L'organisation nationale pour des rapports rares de désordres environ 25 millions de personnes aux Etats-Unis souffrent de les 6.000 maladies orphelines environ.

Les maladies telles que la fibrose cystique, complications affectant les personnes HIV-infectées, la maladie de Gaucher, l'hémophilie et les formes rares de cancer étaient parmi les orphelins sans médecines efficaces jusqu'à ce que la FDA programment soit entrée dans l'effet en 1983 et ait préparé le terrain pour de nouvelles drogues pour des patients présentant ces maladies.

Les grands drogue-fabricants ont été en grande partie absents des efforts.

Selon le directeur adjoint du programme orphelin de drogue, Dr. John McCormick, seulement 15% de demandes de désignation orpheline de drogue sont venus des compagnies pharmaceutiques plus grandes.

La raison : espérances des rentabilités de capitaux engagés défavorables.

La FDA perdent ses parents des incitations de drogue - concessions, sept ans d'exclusivité de vente et allégements fiscaux - ont dessiné de petites compagnies pharmaceutiques avec les candidats prometteurs de drogue dans l'infraction.

Tandis que le futur est plus lumineux, le charger intimide toujours pour développer des drogues pour les maladies orphelines.

La sclérose de partie latérale d'Amyotrophic (ALS), ou la maladie de Lou Gehrig, affecte 30.000 Américains avec 8.000 nouvelles caisses diagnostiquées annuellement ; La maladie de Huntington affecte également environ 30.000 patients.

Quelques maladies affectent moins de 100 patients, selon les instituts nationaux de la santé.

Les 50.000 patients environ ont le myélome multiple avec 15.000 nouveaux patients diagnostiqués tous les ans. L'année dernière, l'approuvé par le FDA une nouvelle drogue Velcade pour des patients présentant la maladie. Cependant, il restent un certain nombre de patients multiples de myélome sans le traitement disponible.

Dr. Kenneth C. Anderson, qui a joué un rôle important dans le développement preclinical et les épreuves cliniques de Velcade et est maintenant un membre du comité consultatif médical de Callisto, est parmi les experts qui voient un besoin de plus de drogues de traiter le myélome multiple.

« Il est excité pour voir Atiprimod écrire des épreuves cliniques pour l'évaluation dans les patients multiples de myélome, » Jacob dit d'Anderson. « Il croit qu'il a une occasion d'aider les patients qui n'ont pas répondu à d'autres drogues.  »

Dr. Anderson est directeur du centre multiple de myélome de Jerome Lipper de l'institut de Cancer de Dana-Farber à Boston, mA, et professeur de médecine à l'école médicale de Harvard.

Les épreuves de la phase I/IIa pour Atiprimod sont prévues pour commencer plus tard ce mois.

Dr. Donald Picker, le vice-président aîné de Callisto du développement de drogue, des études d'Atiprimod en collaboration avec des scientifiques à l'institut national de Cancer ont été très prometteur.

« Essentiellement, nous avons montré dans ces derniers tôt des études qu'Atiprimod a le potentiel d'intervenir avec des cellules et des tumeurs de cancer dans trois manières - en empêchant leur formation, en programmant leur mort et en limitant leur capacité d'accroître des vaisseaux sanguins nécessaires pour leur survie. Pris ensemble, ces résultats suggèrent qu'Atiprimod pourrait potentiellement représenter une classe de roman des composés pour le développement pour l'intervention thérapeutique dans les cancers humains, » ont dit Dr. Picker.